Het biotechbedrijf Denali Therapeutics boekt vooruitgang met de commerciële lancering van zijn medicijn Avlayah, maar kent ook tegenslagen in zijn pijplijn.
Denali Therapeutics, een biotechbedrijf gespecialiseerd in neurodegeneratieve ziekten, heeft in het tweede kwartaal van tweeduizendzesentwintig een omzet van 3,6 miljoen dollar (ongeveer 3,3 miljoen euro) gerealiseerd met de verkoop van Avlayah. Dit medicijn, goedgekeurd voor de behandeling van de ziekte van Hunter, is sinds april van dat jaar op de markt. Het bedrijf verwacht voor het derde kwartaal van tweeduizendzesentwintig een omzet tussen de 10 en 12 miljoen dollar (ongeveer 9,2 tot 11 miljoen euro) voor Avlayah.
De lancering van Avlayah, dat in maart tweeduizendzesentwintig versnelde goedkeuring kreeg van de Amerikaanse FDA, wordt gezien als een belangrijke stap voor Denali. Het is het eerste commerciële product van het bedrijf en valideert hun TransportVehicle-platform, dat medicijnen moet helpen de bloed-hersenbarrière te passeren. De initiële vraag naar Avlayah overtrof de interne verwachtingen van Denali, wat wij als een positief teken interpreteren voor de verdere groei.
Pijplijn Volgt Eigen Koers
Naast Avlayah werkt Denali aan verschillende andere medicijnen. Zafinofusp alfa (DNL126), gericht op het Sanfilippo-syndroom type A, toonde veelbelovende resultaten in een fase I/II-studie en zou in tweeduizendzevenentwintig versnelde goedkeuring kunnen krijgen. Een ander middel, DNL593 voor FTD-GRN, ontving in augustus tweeduizendzesentwintig de Orphan Drug Designation van de FDA. De resultaten van de fase I/II-studie worden nu in tweeduizendzevenentwintig verwacht, wat later is dan eerder aangekondigd.
Niet alles loopt echter van een leien dakje. In april tweeduizendzesentwintig besloot partner Takeda de samenwerking voor DNL593 stop te zetten, hoewel Denali benadrukt dat dit om strategische redenen was en niet om veiligheids- of werkzaamheidsbezwaren. Dit is een tegenvaller, want de steun van een grote farmaceutische partner biedt doorgaans zowel financiële zekerheid als externe validatie. Ook een ander samenwerkingsverband, met Biogen voor BIIB122/DNL151 tegen de ziekte van Parkinson, kende een terugslag. Een fase IIb-studie haalde in mei tweeduizendzesentwintig de primaire en secundaire eindpunten niet, wat leidde tot het stopzetten van de verdere ontwikkeling voor idiopathische Parkinson.
Financiële Positie en Toekomst
Denali sloot het tweede kwartaal af met ongeveer 940 miljoen dollar (ongeveer 865 miljoen euro) aan contanten en investeringen, wat een solide financiële basis biedt voor de verdere ontwikkeling en commercialisering. Het bedrijf heeft ook een Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, verkregen met de goedkeuring van Avlayah, verzilverd voor 195 miljoen dollar (ongeveer 180 miljoen euro), wat de kaspositie verder versterkte.
De versnelde goedkeuring van Avlayah is weliswaar positief, maar betekent ook dat verdere goedkeuring afhankelijk is van bevestigende klinische gegevens. Dit brengt een zeker risico met zich mee voor zowel de regelgevende instanties als de investeerders, totdat deze gegevens beschikbaar zijn. Wij zien dat de recente tegenslagen in de pijplijn en het verlies van Takeda als partner het risicoprofiel van het bedrijf verhogen. Hoewel de omzetgroei van Avlayah bemoedigend is, blijft het afwachten hoe de commerciële tractie zich verder ontwikkelt en welke resultaten de bevestigende studies zullen opleveren.
